생글생글

과학과 놀자

빈혈 치료에 사용 승인…유전성질환 극복 길 열어

인간이 태어날 때부터 질병에 걸릴 위험 없이 건강하게 살 수 있다면 어떨까. 질병을 일으키는 유전자만 없애고 유전질환을 근본적으로 치료할 수 있다면 의학 분야에 엄청난 혁명이 될 것이다. 2012년에 등장한 '크리스퍼(CRISPR)' 유전자가위 기술은 인류에게 이런 희망을 품게 해주었다. 그리고 최근, 최초의 크리스퍼 유전자가위 치료제가 등장했다.크리스퍼 유전자가위는 원하는 위치의 DNA를 잘라내는 기술이다. 원래 이 기술은 바이러스의 침입을 막는 세균의 면역체계에서 비롯됐다. 세균은 바이러스의 공격을 받으면 해당 바이러스의 DNA 일부를 자신의 유전체에 끼워 넣어 그 바이러스를 기억한다. 이 위치를 ‘크리스퍼’라고 부른다. 이후 비슷한 바이러스가 침입하면, 바이러스 DNA에 결합하는 ‘가이드 RNA’를 만들고, ‘캐스9(Cas9)’이라는 효소가 바이러스 DNA를 자른다. 이 시스템을 이용한 것이 크리스퍼 유전자가위 기술이다. 가이드 RNA를 만들어 편집하고자 하는 DNA의 위치를 찾은 뒤, 캐스9 효소로 자르는 것이다.이 기술은 의학 분야에 새로운 시대를 열었다는 평가를 받았다. 질병을 일으키는 유전자변이를 정확히 찾아 없애거나 교정함으로써 유전질환을 치료할 수 있기 때문이다. 이 공로로 크리스퍼 유전자가위 기술을 개발한 제니퍼 다우드나 미국 UC버클리 교수와 에마뉘엘 샤르팡티에 독일 막스플랑크연구소 교수는 2020년 노벨화학상을 받았다. 현재 많은 제약 회사에서 난치성 유전질환을 치료하기 위해 크리스퍼 유전자가위를 이용한 치료제를 개발하고 있다.이 중 낫 모양의 적혈구 빈혈증과 베타-지중해빈혈 치료제인 ‘카스거비(Casgevy)’가 지난해 말